The 1st Japan IRD Innovation Summit

Rationale and Programme Overview

 

The East Asian Inherited Retinal Disease Society is pleased to announce the 1st Japan IRD Innovation Summit, to be held on Thursday, 12 February 2026. This Summit will take place at the National Museum of Emerging Science and Innovation (Miraikan), Tokyo, as an affiliated meeting held on the day preceding the 72nd Annual Meeting of the Japanese Society for Clinical Electrophysiology of Vision (JSCEV 2025), which will be convened on 13–14 February 2026. The Summit will be chaired by Prof. Kaoru Fujinami, National Hospital Organization Tokyo Medical Center.

 

Inherited retinal diseases (IRDs) comprise a heterogeneous group of disorders characterised by progressive visual impairment and are estimated to affect approximately 60,000 individuals in Japan. For many years, effective therapeutic options for IRDs have been extremely limited. However, recent advances in gene supplementation therapy, gene editing strategies, variant-agnostic gene therapy, RNA-based therapeutics, gene-based pharmacological therapies, cell-based therapies, and retinal implantation have led to rapid progress in the field. Globally, IRD management is now entering a transformative era in which treatments are becoming a clinical reality.

 

Despite these scientific advances, delays in the development and implementation of pharmaceuticals and medical devices remain a major societal challenge in Japan. The gene therapy Luxturna™ (voretigene neparvovec), approved in the United States in 2017, was introduced in Japan in 2023, following completion of a Phase III clinical trial conducted at the Tokyo Medical Center. While this represented a major milestone in the clinical implementation of gene therapy in Japan, it also highlighted the substantial time lag in patient access compared with other regions, even with considerable hard work by the regulators, camapanies, and academia.

 

At the same time, outcomes from advanced medical care programmes conducted at Kobe Eye Center Hospital and the Tokyo Medical Center led to the approval of an insurance-reimbursed genetic testing system for IRDs (PrismGuide™ IRD Panel System). This development has contributed to the establishment of an integrated infrastructure linking genetic diagnosis to therapeutic development and clinical trial participation in Japan. Currently, several Phase III clinical trials are ongoing, including gene augmentation therapy targeting RPGR (botaretigene sparoparvovec) and precision pharmacological therapy for ABCA4-associated retinopathy (tinlarebant). Nevertheless, significant challenges remain in ensuring equitable and timely access for patients to these emerging therapies and clinical trials.

 

Innovation should not be understood merely as the existence of excellent technologies or ideas, but rather as a dynamic process in which diverse perspectives intersect, stimulate one another, and generate new value. In the medical field, stakeholders include basic scientists, clinicians, industry partners, regulatory authorities, investors, and patient advocacy organisations. Despite their high levels of expertise and motivation, opportunities for these groups to engage in open, cross-sector dialogue within a shared forum remain limited. Since the late 2010s, Europe and North America have seen the growing adoption of Innovation Summits that place unmet patient and societal needs at the centre of discussion, bringing together medicine, research, industry, regulation, and investment. In the field of rare diseases in particular, this patient-centred, problem-solving approach has contributed substantially to the acceleration of therapeutic development and implementation.

 

Against this international backdrop, the 1st Japan IRD Innovation Summit has been conceived as the first such initiative in Asia. The Summit aims to convene patient organisations (including the Japanese Retinitis Pigmentosa Society (JRPS) and Stargardt’s Connect Japan), universities, industry, medical institutions, regulatory bodies, and key opinion leaders. By sharing the challenges faced by patients and society, the Summit seeks to provide a platform for frank discussion on innovation from multiple perspectives.

 

Programme Structure

The scientific programme has been designed jointly by the Summit Chair, Kaoru Fujinami, and the Innovation Adviser, Michel Michaelides (University College London).

The Keynote Lecture will be delivered by Hendrik Scholl (Belite Bio), who will provide insights from the front line of therapeutic implementation as a clinician working within industry, with a particular focus on recent advances in the treatment of Stargardt disease.

 

Programme 1, entitled “Regulation, Approval, and Clinical Trials”, will explore perspectives from academia, industry, and regulatory authorities. Representatives from the Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) and key opinion leaders from major Japanese pharmaceutical companies will discuss the current landscape of therapeutic development in Japan, as well as the challenges and aspirations associated with translating innovation into approved treatments.

 

Programme 2, “Patient Needs and Societal Implementation”, will focus on perspectives from patient advocacy organisations and academia. Leaders from the Japanese Retinitis Pigmentosa Society (JRPS) and Kyushu University will address real-world patient needs, barriers along the pathway from diagnosis to treatment, and the future of academically driven therapeutic development aimed at societal implementation.

 

Programme 3, “Academia–Industry Collaboration, Investment, and Technology Development”, will highlight domestic start-up companies and academic investigators who are advancing clinical trials and development programmes in close partnership with emerging enterprises. Discussions will centre on strategies for translating fundamental research into clinical application and commercialisation, incorporating viewpoints from both investment and technology development.

 

In addition, a Short Presentation Session will provide pharmaceutical and biotechnology companies with the opportunity to present ongoing development programmes and emerging data, followed by interactive discussion with Summit participants.

 

The Summit is not intended to provide definitive conclusions or prescriptive solutions. Rather, it is founded on the belief that meaningful progress emerges through dialogue at the intersection of diverse perspectives. We sincerely hope that this inaugural Summit will serve as a catalyst for new collaborations and concrete next steps, contributing to the future of IRD research and therapy in Japan and across Asia, and ultimately to renewed hope for patients and their families.

 

The 1st Japan IRD Innovation Summit
President: Prof. Kaoru Fujinami, MD, PhD
President, East Asian Inherited Retinal Disease Society

 

 

 

The 1st Japan IRD Innovation Summit

開催趣旨・プログラム概要

 

このたび東アジア眼遺伝学会では、2026年2月12日（木）に The 1st Japan IRD Innovation Summit を開催いたします。本会は、2月13日（金）・14日（土）に開催される 第72回日本臨床視覚電気生理学会（JSCEV 2025） の関連学会として、その前日に日本科学未来館（東京都江東区）にて開催されます。大会長は 国立病院機構 東京医療センター の藤波 芳が務めます。

 

遺伝性網膜疾患（Inherited Retinal Diseases：IRD）は、日本において約6万人の患者さんが存在するとされ、進行性の視機能障害を来す疾患群として、長年にわたり有効な治療法が限られてきました。しかし近年、遺伝子補充治療、遺伝子編集・修飾治療、遺伝子導入治療、RNA治療、個別化薬物治療、さらには再生細胞治療、人工視覚など、革新的な治療技術が急速に発展し、世界的には「治療が現実となる時代」へと大きな転換期を迎えています。

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一方で、日本における医薬品・医療機器開発の遅れは依然として大きな社会的課題です。米国では2017年に承認された遺伝子治療薬 Luxturna™ （voretigene neparvovec）は、日本では 東京医療センターで実施された第3相治験を経て、2023年に導入されました。これは日本における遺伝子治療実装の重要なマイルストーンである一方、行政・企業・アカデミアの多大な努力をもってしても、国際的な治療アクセスとの時間差が生じた事例でもあります。

 

同時期には、神戸アイセンター病院および東京医療センターで実施された先進医療の成果を受け、IRDを対象とした 保険収載遺伝学的検査（PrismGuide™ IRDパネルシステム） が承認されました。これにより、日本においても診断から治療・治験へとつながる基盤は着実に整備されつつあります。現在、RPGR遺伝子を対象とした遺伝子補充治療（Botaretigene sparoparvovec）や、ABCA4網膜症に対する個別化薬物治療（Tinlarebant）などの第3相治験が他国と同じタイミングで国内で進行しており、患者さんが実際に治療や治験にアクセスするまでの道のりは、改善しつつあるものの、多くの課題を残しております。

 

イノベーションとは、単に優れた技術やアイデアが存在することではなく、異なる立場の人々が交わり、刺激し合うことで新たな価値を生み出すプロセスです。医療分野には、研究者、臨床医、企業、行政、投資家、患者団体といった多様な担い手が存在しますが、それぞれが高い専門性を有していても、同じ場で率直に議論する機会は決して多くありません。2010年代後半以降、欧米では患者さんや社会におけるアンメットニーズを中心に据え、医療・研究・産業・行政・投資が一堂に会する「Innovation Summit」が広がり、特に難病分野において新規治療導入や開発加速の実績を上げてきました。

 

本サミットは、こうした国際的潮流を受けたアジア初の試みとして企画されました。患者団体（網膜色素変性症協会、スターガルトコネクト）、大学、企業、医療機関、行政、キーオピニオンリーダーが一堂に会し、患者さんや社会が直面する課題を共有し、それぞれの立場から「革新」について率直に議論する場を提供することを目的としています。

 

プログラム構成

 

本サミットのプログラムは、大会長の藤波 芳と Innovation Adviser の Prof Michel Michaelides（University College London） により設計されました。Keynote Lecture では、Prof Hendrik Scholl（Belite Bio） を迎え、企業に所属する臨床医として治療実装の最前線から、Stargardt病を中心とした最新の治療開発と臨床応用についてご講演いただきます。

 

Program 1 では、「規制・承認・臨床試験」をテーマに、研究者、企業、規制当局の視点から議論を行います。医薬品医療機器総合機構（PMDA） や国内メガファーマのキーオピニオンリーダーを招き、日本における治療開発の現状や、治療実現に向けた企業・規制双方の取り組みや想いについてお伝えいただきます。

 

Program 2 では、「患者ニーズと社会実装」をテーマに、患者団体およびアカデミアの立場から議論を深めます。網膜色素変性協会（JRPS）、九州大学 のキーオピニオンリーダーを迎え、患者さんの実際のニーズ、診断から治療へと至る課題、社会実装を見据えたアカデミア発の治療開発の未来について議論します。

 

Program 3 では、「産学連携・投資・技術開発」に焦点を当て、国内スタートアップ企業や、スタートアップと二人三脚で治験・開発を進めるアカデミアをキーオピニオンリーダーとして迎えます。基礎研究の成果をどのように事業化・臨床応用へとつなげるのか、投資および技術開発の視点を交えた議論を行います。

 

さらに Short Presentation セッション では、製薬企業やバイオテクノロジー企業が、現在開発中のシーズや最新データを共有し、参加者との双方向的な意見交換を行う予定です。

 

本会は、特定の結論や解決策を提示する場ではありません。しかし、異なる視点が交わる対話の中からこそ、新たな連携や次の一歩が生まれると、私たちは信じています。本サミットが、日本、そしてアジアにおけるIRD治療・研究の未来を切り拓く起点となり、最終的には患者さんとご家族の希望につながることを、心より願っております。

 

The 1st Japan IRD Innovation Summit

大会長　藤波 芳

（東アジア眼遺伝学会 理事長）